同源介导修复（HDR）基因敲入模板

GenExact™ ssDNA
精准敲入、毒性更低的单链模板

应用

细胞治疗、KI细胞系/动物模型构建

优势

• 细胞毒性低，特别适合T细胞编辑
• 精准敲入，脱靶效应低
• 纯度高、经测序验证

规格

• 敲入序列长度：150-5,000nt
• µg to mg级交付量
• 科研至GMP级别

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GenWand™ dsDNA
支持长片段敲入的双链模板

应用

长基因敲入、工艺放大/规模量产

优势

• 两端共价封闭、可实现高效精准敲入
• 适合长基因敲入、大规格更经济
• 纯度高、经测序验证

规格

• 敲入序列长度：2-10kb
• µg to g级交付量
• 科研至GMP级别

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"星空全站体育" GenCircle™ dsDNA
无抗性基因的小型环状模板

应用

替代传统质粒HDR模板 星空手机网页版，匹配申报合规性.

特点

• 较之传统质粒HDR模板，敲入效率提升高达30%
• 骨架仅429bp，毒性低，转染效率高
• 删除抗性标记与细菌源序列，规避耐药风险与合规性相关风险
• 纯度高、经测序验证

规格

• 敲入序列长度：1-50kb
• µg to g级交付量
• GMP级别规划中

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应用案例

• GenExact™ ssDNA：精准低毒，应用于临床级的非病毒体系T细胞编辑

  加利福尼亚大学旧金山分校（UCSF）Marson Lab实验结果表明：

  • GenExact™ ssDNA较之实验室合成的HDR模板，具备更低的细胞毒性、更高的敲入效率
  • GMP适用规模的GenExact™ ssDNA在未添加增强剂的条件下，敲入效率高达46.2%
  • 应用GenExact™ ssDNA完成基因敲入的细胞可达到患者使用剂量（100*10e6），制备的BCMA-CAR细胞表现出肿瘤杀伤活性

  

  "星空平台" Brian R Shy 星空官网. et. al. , bioRxiv（2021） .

• 星空官网 - GenWand™ dsDNA：较之PCR dsDNA模板，细胞毒性低、敲入效率高

  采用Neon®电转体系，加入2μg dsDNA模板，检测在HEK293T细胞的RAB11A位点插入2，5 kb序列*的敲入效率，GenWand™ dsDNA基因敲入效率高于实验室制备的PCR dsDNA（34 星空体育登录，90% vs 23，48%）。。

  
• GenCircle™ dsDNA：较之传统质粒HDR模板，提升敲入效率，规避合规性风险

  GenCircle dsDNA:

  • 较之传统质粒HDR模板，敲入效率提升高达30%
  • 载体骨架仅429bp，细胞毒性低、转染效率高
  • 删除抗性标记与细菌源序列，规避耐药隐患与合规性风险